中大医学院与国际肺癌研究团队发现 相比传统治疗 标靶治疗可延长晚期非小细胞肺癌患者的无恶化存活期逾一倍
香港中文大学（中大）医学院参与一项国际研究显示，新确诊晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者，如出现肺癌基因「转染重排（RET）融合阳性」，透过接受标靶治疗，可显著延长无恶化存活期。这项全球首次比较标靶治疗与传统治疗在NSCLC患者身上疗效的研究发现，患者接受标靶治疗的平均无恶化存活期，较接受一线标准治疗的患者长逾一倍。
研究结果显示，标靶治疗可成为「RET 融合阳性」晚期NSCLC患者的第一线标准治疗。研究团队成员、中大医学院肿瘤学系副教授龙浩锋医生於2023年10月21日在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，代表研究团队介绍了这项由中国、意大利、南韩及澳洲等多国参与的临床研究成果。研究详情亦於顶尖国际医学期刊《新英伦医学杂志》上发表。
全球首次在拥有特定生物标记的癌症患者中进行随机研究 比较标靶药物与免疫疗法结合化疗的成效
肺癌是全球主要的致命癌症，也是占本港癌症死亡最多的癌症，每年约有4,000例。肺癌当中逾八成个案为NSCLC。表皮生长因子受体（EGFR）基因变异和间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因变异是常见的肺癌致癌因素，而RET融合在所有NSCLC病例中约占1%至2%。
图为中大医学院肿瘤学系副教授龙浩锋医生於正在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，代表研究团队介绍了这项多国参与的临床研究成果。
对於没有出现EGFR或ALK的NSCLC患者，例如RET融合阳性患者，目前一线标准治疗是采用铂类（顺铂或卡铂）及「培美曲塞」两类化疗药物，并视乎情况采用免疫疗法药物「派姆单抗」。
在这项临床三期研究中，标靶治疗药物塞尔帕替尼（selpercatinib）被用作 RET 融合阳性晚期或转移性 NSCLC患者的初始治疗，并比较它们的疗效与一线标准药物治疗之间的分别。这是全球首次在拥有特定生物标记的癌症患者中，比较标靶药物与免疫疗法结合化疗的成效，而进行的随机临床研究。
研究结果突显及时并全面的基因检测 对NSCLC患者相当重要
来自23个国家、共103个研究中心的212名NSCLC患者，在是次研究中被随机分配到标靶治疗组和对照组。他们都患有第三至四期癌症，肿瘤已不可经手术切除。结果显示，标靶治疗组的无恶化存活期中位数为24.8个月，较对照组的11.2个月多逾一倍。与对照组相比，标靶治疗组的整体缓解率更高、缓解持续时间更长；他们出现癌症扩散至中枢神经系统的机率亦明显较低。标靶治疗组出现的不良反应与过往已报告的数据基本一致。详细资料可参考附件表一。
龙浩锋医生表示：「癌症患者需要在治疗早期接受最有效的疗法。我们今次的研究结果支持以标靶药物塞尔帕替尼作为RET融合阳性晚期NSCLC患者的标准一线治疗。治疗结果的改善也突显了及时、全面地进行 RET 融合基因组检测，有助这些患者选择最具效益的一线治疗。」
附件
表一：标靶治疗组和对照组的主要治疗结果
| 标靶治疗组 | 对照组 (*派姆单抗配合化疗) |
无恶化存活期中位数（月） | 24.8 | 11.2 |
整体病情缓解率（%） | 83.7 | 65.1 |
缓解持续时间中位数（月） | 24.2 | 11.5 |
**中枢神经系统转移一年累积发生率 （%） | 1.1 | 14.7 |
*塞尔帕替尼（selpercatinib）为标靶治疗药物，派姆单抗（pembrolizumab）则是免疫治疗药物。
**针对在研究基线、即研究开始时没有中枢神经系统转移的参加者。
